当前速读:优赛诺 做异体通用型CAR-T技术的创领者
金融投资报记者 刘敏
在成都天府国际生物城,有一支科研团队正着手研发一款针对血液肿瘤等恶性疾病的创新生物药。若该药物成功上市,则有望大幅降低血液肿瘤患者的治疗费用。这支团队就是成都优赛诺生物科技有限公司(简称:优赛诺)。
据悉,优赛诺是一家专注于异体通用型CAR-T细胞治疗药物研发及商业化的创新医药公司,于2020年12月在成都天府国际生物城成立。基于未满足的临床需求,公司依托自主研发的异体通用型CAR-T细胞工程化技术改造平台,正在开发“现货型”CAR-T细胞治疗药物,有望从根本上改变现有行业格局。
(相关资料图)
成都天府国际生物城
专注研发力 争做CAR-T技术引领者
2012年5月,5岁的美国小女孩Emily作为第1位儿童患者,接受了CAR-T细胞治疗并获得痊愈,至今已无癌生存超过十一年。2017年,美国首款CAR-T细胞治疗产品获FDA批准上市,这是人类第一次把细胞当作药物用于治疗疾病,也标志着肿瘤治疗进入了免疫细胞治疗时代。
截至目前,全球已有8款自体型CAR-T细胞治疗产品获批上市,国内两款分别出自药明巨诺和复星凯特。自体型CAR-T产品采用成本极其高昂的一对一制备方式,售价可达一百二十万甚至更高。因此如何开发性价比更高的通用型产品,成为免疫细胞治疗行业的挑战。
自2016年起,全球至少有9家通用型CAR-T治疗公司进入临床试验阶段(IND),目前只有1家公司在2022年进入了II期临床试验阶段,但均未能很好解决免疫原性等问题。全球至今都还没有一款通用型CAR-T产品上市,难度之高可想而知。
优赛诺公共事务总监姚喆告诉金融投资报记者,“这就是CAR-T细胞的研发现状,即使是欧美等医疗发达地区也未能率先在通用型CAR-T领域实现产品上市,因此全球在该领域都处于技术探索阶段”。
记者在采访中了解到,优赛诺研发团队基于自身扎实的专业积淀,在反复试验论证后,决定以开发“脐血来源的异体通用型CAR-T细胞”作为公司的主要技术路线。姚喆表示,一方面自体型CAR-T产品在医疗可及性上可能存在一些限制;另一方面,相较于成人外周血,脐带血或具有更好的安全性和有效性基础。
而优赛诺可能探寻到了一条可行的路径。依托自主研发的技术平台,优赛诺首个产品UC101作为全球首个脐血来源异体通用型CAR-T细胞治疗药物,在IIT临床试验中展现了针对急性B淋巴细胞白血病患者良好的治疗效果,在不良反应风险可控的情况下,疾病的完全缓解率达到90%。
入驻生物城 获得全方位精准护航
众所周知,生物医药研发是典型的“高投入高风险”行业,尤其是一款创新药的问世更是面临着“双10定律”,即需要投入10亿美金以上,平均周期超过10年。
姚喆介绍,优赛诺已完成从天使轮到A+轮三轮融资,累计融资金额超3亿元。近日,优赛诺完成了1.5亿元人民币的A+轮融资,该轮融资由钜科投资领投,国中资本、鹏来资本跟投,老股东国生资本、经纬创投、凯风创投继续加码。
值得一提的是,国生资本通过成都天府国际生物城基金连续三轮参与了优赛诺融资,累计投资金额已超千万。事实上,不仅是资金支持,从孵化、研发到工业化生产,成都天府国际生物城为企业构建了全生命周期的孵化培育体系。
“搭建一个较为完整的CAR-T细胞研发及中试基地,固定资产就要投入数百万至千万元,这给初创公司带来巨大的资金压力。”姚喆告诉记者,“天府国际生物城不仅在租金方面给予优惠政策,还先后给公司提供了BIO-LINK生物医药孵化器和生物医药国际平行试验室,大幅减少了公司的固定资产投入,让我们能够把更多的资金投入到研发中。”
姚喆表示,通过入驻成都天府国际生物城这样的生物医药孵化载体,共享联合创新实验室和中试平台,让优赛诺节约了大量成本和研发时间。这也让公司有更加坚实的基础去挑战技术瓶颈,努力开发出有真正临床价值和商业化潜力的异体通用型细胞治疗产品。
据悉,经过团队的不懈努力,优赛诺生物的“脐血来源的异体通用型CAR-T细胞工程化改造技术”,不仅突破了同类型产品在安全性、有效性及产业化等方面的痛点,还有望大幅降低CAR-T细胞治疗的费用。
汇聚优质团队 优赛诺未来可期
虽然成立不到三年时间,优赛诺已从已初创的十余人迅速增长至百余人,其中80%为研发人员,拥有较为完善的组织架构。这是一支敢于迎接挑战、善于应对挑战,充满了朝气与活力的创业团队。
在团队的的努力下,优赛诺近年来获得了国家科技型中小企业、四川省创新型中小企业、成都市新晋潜在独角兽企业、成都高新区高层次“四派人才”企业等称号。今年2月,优赛诺获得国家科技部火炬中心颠覆性技术创新大赛最高奖—项目优胜奖;同年4月,公司又获得2022年度成都硬科技扑克牌榜单评选第一名。
在产业规划上,优赛诺也有非常明确的目标。目前,公司正在建设位于天府国际生物城加速器二期的研发及产业化基地,总面积为12600平米,预计能在今年6月底基本竣工。
展望未来,优赛诺的首要目标是实现异体通用型CAR-T细胞产品的顺利注册上市,造福更多患者。同时,公司致力于成为新一代通用型CAR-T技术引领者,在专注自身发展的同时努力“建圈强链”,打通上下游产业链,构筑具备全国影响力的产业集群,并逐步开拓海外市场。
记者手记:
成都天府国际生物城——优化创新环境 助力生物医药产业发展
沿着剑南大道一路往南,当一大片红色建筑群出现在眼前时,就来到了占地总面积44平方公里的成都天府国际生物城,环境优美的永安湖城市森林公园坐落其中。
当记者走进极具现代化风格的红色办公楼,与优赛诺相关负责人进行深入对话后,既感受了生物城浓厚的创新氛围,也体验了公园城市般宜人的生态环境。
记者通过采访了解到,生物医药企业在研发过程中所面临的都面临着研发成本高、研发周期长两大难题,而优赛诺能在研发上突破难点并取得进展,这与成都天府国际生物城的孵化培育是分不开的。
从研发成本来看,优赛诺有经纬创投、钜科投资、凯风创投、北极光创投、鹏来资本、骊宸投资以及成都天府国际生物城基金等出资人给予的资金支持,顺利完成了天使轮、A轮和A+轮的融资,累计融资金额超3亿元,而且公司今年还计划实施新一轮融资。
优赛诺相关负责人还告诉记者,公司在研发过程中使用了生物城的BIO-LINK生物医药孵化器和生物医药国际平行试验室。我们可以看到,优质的研发平台从另一个层面降低了优赛诺的研发成本,让公司有更坚实的基础去挑战细胞治疗的技术瓶颈,也提升了公司的研发速度和质量。
记者注意到,天府国际生物城不仅有永安湖生态公园,人才公寓二期也正在火热建设当中,还有配套的文化中心、会议中心、商业街等,合力打造一座生产、生活、生态“三生融合”的未来新城。正所谓筑巢引凤,随着天府国际生物城的创新土壤不断升级,配套设施也在逐步完善,越来越多的医药产业创新人才选择在这里扎根创业,助力生物医药创新成果惠及更多人。
相关链接:
《成都高新区关于科技创新驱动高质量发展的若干政策》规定,围绕电子信息、生物医药等成都高新区主导产业,支持企业自主开发符合主导产业发展方向、拥有自主知识产权、上市销售不超过3年的创新型产品,根据研发投入、创新型产品销售收入等情况进行排名,按销售收入的5%给予排名前10的企业最高不超过500万元奖励。
《成都高新技术产业开发区关于加快创建世界领先科技园区的若干政策》规定,对高层次“四派人才”(蓉归派、海归派、学院派、创客派)创办的科技创新类企业,给予最高3年、500平方米的创业空间支持和最高500万元融资支持。对在成都高新区创办企业且达到成都市B类及以上人才标准的高校教授,给予最高100万元项目资助。根据人才贡献和实绩,评定金熊猫“人才奖”“成就奖”并给予最高200万元奖励。
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